美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病

摘要： 　　美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Crispr的一个里程碑。　　监管者的绿灯为患者开始从福泰制药和Crispr Therapeutics A...

　　美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Crispr的一个里程碑。

　　监管者的绿灯为患者开始从福泰制药和Crispr Therapeutics ***获得治疗铺平道路。Crispr技术利用基因的精确定向变化来修复患者与遗传疾病相关的基因组缺陷。

　　截至纽约时间上午11：24，福泰制药股价下跌1.3%，而Crispr Therapeutics上涨1.8%。

　　美国食品药品管理局（FDA）的决定对Crispr疗法来说是个里程碑，此前研究人员凭借该技术荣获2020年诺贝尔化学。英国监管机构11月批准了针对镰状细胞病和另一种称为β地中海贫血的Casgevy基因编辑疗法，成为全球首个批准使用基于Crispr技术开发的疗法的监管机构。

　　获得FDA的许可使这些公司能够进入更大的美国市场。高盛分析师估计，镰状细胞病的基因编辑治疗将在两家公司之间贡献至多39亿美元的全球销售额。